Siponimod (BAF-312) fyrir síðkomna versnun MS

Niðurstöður úr stórri fasa-3 rannsókn á siponimod til meðferðar á einstaklingum með síðkomna versnun MS (SPMS) voru birtar fyrir helgi í vísindaritinu Lancet.

Niðurstöðurnar eru jákvæðar og gefa til kynna að þeir sem taka daglega töflu af siponimod eru í 21% minni hættu á að sjúkdómseinkenni þeirra versni, miðað við þá sem engin lyf fá.

Er þetta fyrsta lyfið sem gefur jákvæðar niðurstöður úr svona stórri rannsókn fyrir þessa gerð sjúkdómsins

 

Síðkomin versnun MS

Síðkomin versnun MS byrjar með sjúkdómsgerðinni MS í köstum en breytist síðan yfir í óreglulega framrás með versnun einkenna þar sem stöku kast og minniháttar bati getur átt sér stað. Síðan versnar einstaklingnum smám saman án greinilegra kasta. Það yfirgangstímabil tekur mislangan tíma. Hjá sumum versnar sjúkdómurinn með hægum stíganda á meðan öðrum versnar hraðar.

Hægt hefur verið að meðhöndla einstaklinginn með MS-lyfjum á meðan hann fær köst en engin lyf hafa virkað á sjúkdóminn þegar köst eru ekki til staðar – þ.e. þar til nú.  

Verið að kanna hvort árangursrík meðhöndlun með lyfjum á meðan einstaklingur er með sjúkdómsgerðina MS í köstum komi í veg fyrir eða tefji síðkomna versnun.

 

EXPAND- rannsóknin

EXPAND-rannsóknin er sú stærsta sem gerð hefur verið á einstaklingum með síðkomna versnun MS. Þátttakendur voru 1.645 einstaklingar á aldrinum 18-60 ára frá 31 landi. Að meðaltali höfðu þeir haft MS-greiningu í tæp 17 ár og haft síðkomna versnun í tæp 4 ár. 64% þátttakenda höfðu ekki fengið kast á undangengnum tveimur árum. Rúmur helmingur þátttakenda notuðust við gönguhjálpartæki en fötlunarstig alls hópsins, mæld á EDSS-fötlunarmælikvarðanum lá á bilinu 3,0-6,5 .

Tveir þriðju þátttakenda fengu 2 mg siponimod á dag í allt að þrjú ár og þriðjugur fékk lyfleysu.

Fötlunarstig (EDSS-stig) þátttakenda var metið á þriggja mánaða fresti. Ef versnun á EDSS-kvarðanum var stöðug í 3 mánuði voru breytingar staðfestar.

 

Niðurstöður

Niðurstaða rannsóknarinnar var sú að 32% þátttakenda í lyfleysuhópnum fengu 3 mánaða staðfesta aukningu á fötlun (versnun einkenna), borið saman við 26% þeirra sem fengu siponimod. Það þýðir 21% minni hætta á framgangi sjúkdómsins hjá þeim sem taka siponimod.

Siponimod virkaði einnig betur en lyfleysa sé horft yfir 6 mánaða tímabil, minni heilarýrnunar og MS-skemmda í heila.

Það var hins vegar ekki marktækur munur á milli hópanna þegar kom að 25 feta (7,62 metrar) gönguprófi.

 

Aukaverkanir

Aukaverkanir sem komu fram hjá lyfjahópnum voru fækkun hvítra blóðkorna, hækkun á lifrarensímum, hægari hjartsláttartíðni við upphaf meðferðar, sjónudepilsbjúgur (bólga í augnbotni), hár blóðþrýstingur, ristill og krampar (vöðvakippir).

 

Markaðsleyfi

Lyfjafyrirtækið Novartis ætlar að sækja um markaðsleyfi í Evrópu fyrir siponimod seinna á árinu. Verði það veitt, verður það fyrsta MS-lyfið fyrir þessa gerð sjúkdómsins, og vonandi komið til Íslands fyrir árslok 2019 eða í byrjun 2020.

 

Krossum fingur og vonum það besta!

 

 

Heimild hér, hér, hér og hér

 

Bergþóra Bergsdóttir, fræðslufulltrúi

 

 

Fyrri umfjöllun:

BAF-312: Er að birta til fyrir síðkomna versnun MS?, hér