Stofnfrumumeðferð við MS í köstum

Bráðabirgðaniðurstöður MIST-rannsóknarinnar (#1), sem kynntar voru 17. mars sl., sýna góðan árangur stofnfumumeðferðar (AHSCT) (#2) fyrir fólk með mjög virkan MS-sjúkdóm í köstum. MS-köstum þátttakenda fækkaði svo um munaði og margir fengu einhvern bata.

 

MIST-rannsóknin

Þátttakendur í rannsókninni voru 110 einstaklingar með mjög virkan MS-sjúkdóm, þ.e. höfðu fengið tvö eða fleiri köst yfir 12 mánaða tímabil áður en rannsóknin hófst, þrátt fyrir ónæmisbælandi lyfjameðferð.

Helmingur þátttakenda fékk AHSCT-stofnfrumumeðferð og hinn helmingurinn fékk hefðbundna lyfjameðferð til samanburðar; 22 fengu Tysabri, 18 Tecfidera, 13 Gilenya, 10 Beta interferón, 8 Copaxone og 5 fengu mitoxantrón (krabbameinslyf). 3 einstaklingar sem valdir voru í AHSCT-hópinn þurftu að hætta í rannsókninni og 5 úr lyfjahópnum. 30 einstaklingar, sem upphaflega voru í lyfjahópnum en fengu færnisskerðingu mælda á EDSS-fötlunarkvarðanum um a.m.k. 1 stig yfir 6 mánaða tímabil, þrátt fyrir lyfjameðferð í a.m.k. ár, fengu að skipta yfir í AHSCT-meðferð.

 

Bráðabirgðaniðurstöður

Að loknu fyrsta meðferðarárinu hafði aðeins einn þátttakandi í AHSCT-hópnum fengið MS-kast samanborið við 39 einstaklinga í lyfjahópnum auk þess sem færnisskerðing einstaklinga í AHSCT-hópnum hafði minnkað að meðaltali um 1,1 EDSS-stig (lækkað úr 3,5 stigum í 2,4 stig (bati)) en aukist að meðaltali um 0,6 EDDS-stig hjá lyfjahópnum (hækkað úr 3,3 stigum í 3,9 stig (versnun)).

Engin lést af völdum AHSCT-meðferðarinnar og enginn fékk alvarlegar aukaverkanir.

Rannsókninni er ekki enn lokið en þátttakendum verður fylgt eftir í 5 ár eftir meðferð. Hingað til hefur þátttakendum verið fylgt eftir í 3 ár að meðaltali frá upphafi meðferðar.

 

Frekari rannsóknir á ATSCH- meðferð verða gerðar. Hafa þarf í huga að þetta eru aðeins bráðabirgðaniðurstöður sem kynntar voru á málþingi, en ekki lokaniðurstöður sem hafa verið birtar í vísindariti að undangenginni fagumfjöllun vísindaráðs.

 

Frétt um málið í Stundinni

Fréttablaðið Stundin fjallaði um rannsóknina í gær undir yfirskriftinni „Gleðifrétt“ í baráttunni gegn MS-sjúkdómnum.

Blaðamaðurinn Freyr Rögnvaldsson vitnaði í Hauk Hjaltason, taugalækni, sem sagði stofnfrumumeðferðir sem þessar hafa verið gerðar á völdum einstaklingum í allnokkur ár, þó ekki á Íslandi. Árangur hafi verið mismunandi en farið batnandi með tímanum. „Það hafa orðið heilmiklar framfarir þegar kemur að MS-sjúkdómnum, bæði hvað varðar greiningar og eftirlit en einnig varðandi meðferð. Tekist hefur að halda einkennum sjúkdómsins vel niðri með meðferðum sem nú er verið að nota. Þessi stofnfrumumeðferð virðist svo vera mjög kröftug og ég hef ekki séð betri tölur um árangur heldur en er vísað til í þessri frétt. Hingað til hefur stofnfrummeðferð þó verið beitt á valda sjúklinga, þetta er ekki alveg hættulaus meðferð þó að hættan sé, að mér skilst, ekki mikil. Það er mismunandi eftir því hversu mikil einkenni sjúkdómsins eru hvort að þessi meðferð henti sjúklingum. Það er hins vegar gleðifrétt, þegar kemur fram meðferð sem virðist skila svo góðum árangri sem þessi.“ 

 

Einn Íslendingur hefur fengið AHSCT-meðferð í Noregi

Erna Björk Jóhannesdóttir fékk MS-greiningu fyrir 15 árum. Hún er 38 ára og búsett í Noregi. Hún hefur nú nýlega lokið AHSCT-meðferð og ber sig mjög vel. Hún segir meðferðina hafa verið mjög erfiða en fyllilega þess virði. Hún ætlar að leyfa MS-félaginu að fylgjast með bataferli sínu – en meira um það síðar.

AHSCT-meðferðir eru nú framkvæmdar m.a. í Noregi, Svíþjóð og Danmörku og því spennandi að vita hvort útvöldum MS-sjúklingum hér á landi verði ekki einnig boðið upp á slíka meðferð á næstu misserum.

 

 

Heimild hér, hér, hér og hér

 

Bergþóra Bergsdóttir, fræðslufulltrúi

 

Fróðleiksmolar:

  • MIST er viðamikil alþjóðleg klínísk rannsókn á eigin stofnfrumusöfnun sem meðferð við MS, unnin af læknum og vísindamönnum í Bandaríkjunum, Brasilíu, Bretlandi og Svíþjóð.
  • AHSCT (autologous haematopoietic stem cell transplantation), stundum nefnt HSCT, stendur fyrir "söfnun eigin blóðmyndandi stofnfrumna", en almennt er talað um "eigin stofnfrumusöfnun". Meðferð með eigin stofnfrumusöfnun er ætlað að endurstilla ónæmiskerfið þannig að það hætti að ráðast á miðtaugakerfið, eins og gerist í MS. Teknar eru blóðstofnfrumur úr beinmerg sjúklingsins sjálfs. Þegar búið er að safna nægjanlegu magni eru þær kældar niður í nokkra daga á meðan sjúklingur fær mjög sterk frumueyðandi lyf, eins og krabbameinslyf, til að slá beinmerginn út og bæla ofnæmiskerfið. Með því verður ofnæmisvörn einstaklingsins engin.  Eftir nokkra daga er stofnfrumum sjúklingsins dælt í hann aftur, sem byrja strax á því að endurbyggja ónæmiskerfið.

 

Frekari fróðleikur:

  • Umfjöllun á MS-vefnum: Þáttur á RÚV 13. júní: Er hægt að lækna MS-sjúkdóminn? – Nokkrar staðreyndir um stofnfumumeðferð við MS. Sjá hér.
  • Umfjöllun á MS-vefnum: Daniel fær stofnfrumumeðferð. Sjá hér.
  • EDSS-fötlunarskalinn
  • Sjúkdómsgerðir MS